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The FOX study is a 2-part, multicenter, Phase 2 study of safety, pharmacokinetics, 儿童和青少年杜氏肌营养不良症患者先前接受基因治疗的生物标志物，包括随机的, double-blind, placebo-controlled Part A, followed by an open-label part B.

这是一项1b/2期研究，在男性和未怀孕的女性中进行单剂量静脉注射(IV)噬菌体, at least 18 years old, diagnosed with Cystic Fibrosis (CF). 该临床试验旨在评估噬菌体产品WRAIR-PAM-CF1的安全性和微生物活性, 针对慢性P定植的临床稳定CF患者的铜绿假单胞菌. aeruginosa. WRAIR-PAM-CF1是一种含有4 × 10^7到4 × 10^9菌斑形成单位(PFU)的4组分抗假单胞菌噬菌体混合物. 登记将在美国多达20个临床站点进行. In stage 1, 两名符合条件的受试者将被分配到三个给药组，每个给药组接受单剂量IV噬菌体治疗(4 × 10^7 PFU), 4 x 10^8 PFU, and 4 x 10^9 PFU; total of 6 sentinel subjects), 随访30±7 d. 如果在第一阶段所有哨兵受试者的噬菌体给药后96小时内未发现sae(与研究产品相关), the study will proceed to Stage 2. In Stage 2a, 32名受试者将被纳入4个组(安慰剂IV组), 4 x 10^7 PFU, 4 x 10^8 PFU, 和4 × 10^9 PFU)，以1:1:1:1的方式分配. 在所有受试者完成第30天第7次随访后进行中期分析，以选择具有最有利安全性和微生物活性概况的IV噬菌体剂量. During Stage 2b, 受试者将随机分为噬菌体组(剂量根据2a期后的中期分析选择)或安慰剂组. 最终的样本量预计将达到72名受试者，其中安慰剂组最多25名受试者，2b期噬菌体剂量组最多25名受试者.

This is a 2-part, prospective, open-label, single arm, 多中心研究评价安全性, tolerability, pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PDx), lenolisib在至少15例(1 - 6岁)患有活化磷酸肌肽3-激酶δ (PI3Kδ)综合征(APDS)的儿童患者中的疗效

该研究尚未在ClinicalTrials上注册.Gov，这是目前显示详细资格标准的先决条件.

• 如果您需要临床试验方面的帮助.注册肿瘤学研究，请联系 Jonsson综合癌症中心的法规遵从办公室.
• 如果您需要临床试验方面的帮助.非肿瘤学研究的注册，请联系 Office of Regulatory Affairs.

本研究的总体目标是为先天性1型肌强直性营养不良儿童和儿童期1型肌强直性营养不良儿童建立有效的临床终点评估, 并为这种疾病开发生物标志物.

This is an international, multi-center, randomized, prospective, double-blind, placebo-controlled, Phase 3 study, 目的:评价EryDex(地塞米松磷酸钠[DSP])对自体红细胞的影响。, 每28天静脉输注1次, 非共济失调性毛细血管扩张症(Ataxia telangexasia, A-T)患者的神经学症状.

该研究尚未在ClinicalTrials上注册.Gov，这是目前显示详细资格标准的先决条件.

• 如果您需要临床试验方面的帮助.注册肿瘤学研究，请联系 Jonsson综合癌症中心的法规遵从办公室.
• 如果您需要临床试验方面的帮助.非肿瘤学研究的注册，请联系 Office of Regulatory Affairs.

比较INBRX-101与血浆源性A1PI治疗成人AATD肺气肿的2期研究

This is a Phase 2, double-blind, parallel-group, 安慰剂对照研究来评估安全性, tolerability, pharmacokinetics, pharmacodynamics, 多剂量ONO-2808在MSA患者中的疗效. 这是ONO-2808在MSA患者中的首次研究.

本研究的目的是提供一项单一的临床研究，以统一的方法监测在先前的临床研究中接受delandistrogene moxeparvovec的参与者的长期安全性和有效性. 本研究不使用任何研究药物. 输注前基线将被定义为在之前的临床研究中，仅在输注德兰异丙基莫舍帕韦克之前的时间点. 每位参与者将在先前的临床研究中输注德兰distrogene moxparvovec后进行至少5年的随访. 本研究的参与时间取决于参与者在先前的临床研究中输注德兰distrogene moxeparvovec后完成的随访时间.

A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, 评估安全性的1/2期研究, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, AOC 1020静脉注射治疗成年面肩肱肌营养不良(FSHD)的疗效观察

This is an 18-month, multicenter, randomized, active-control, parallel-group Phase 3 study, 在这项研究中，参与者将被随机分配到venglustat和标准护理治疗(agalsidase alfa), agalsidase beta, 或咪加司他)来评估venglustat对法布里病和左心室肥厚的成人受试者左心室质量指数(LVMI)的影响.

• 研究访问大约每3到6个月进行一次
• 完成随机期的参与者可以继续长期延长(LTE)，接受venglustat长达34个月的额外治疗，总研究时间长达4个月.4 years maximum.

本研究的目的是评价其疗效, safety, NMD670治疗3型脊髓性肌萎缩症的耐受性和药代动力学研究

本研究的主要目的是了解与安慰剂相比，fazirsiran是否能减少肝瘢痕(纤维化). 其他目的是了解fazirsiran是否能减缓肝脏疾病恶化, 获取fazirsiran如何影响身体的信息(称为药效学), 了解fazirsiran是否能减轻其他肝损伤(炎症)和肝脏中异常的Z-AAT蛋白, 获取身体如何处理法兹西兰的信息(称为药代动力学), 为了测试fazirsiran与安慰剂相比在改善肝脏疤痕方面的效果，包括影像学和肝脏生物标志物(身体正常产生的血液中有助于显示肝功能是否改善的物质), staying the same, (或变得更糟)以及检查fazirsiran治疗的参与者与接受安慰剂治疗的参与者的副作用.

参与者将接受法兹西兰或安慰剂. Liver biopsies, 一种从肝脏中收集少量组织样本的方法, 在这项研究中会服用两次吗.

该研究尚未在ClinicalTrials上注册.Gov，这是目前显示详细资格标准的先决条件.

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Regeneron正在进行一项名为DB-OTO的研究性新药的研究. DB-OTO是一种正在开发的基因疗法，用于治疗由于otoferlin基因改变而导致听力损失的儿童.

The purpose of this study is to:

• Learn about the safety of DB-OTO
• 确定DB-OTO的耐受性(不会引起持续不适)
• 评估DB-OTO的疗效(DB-OTO的效果如何)

The LYNX study is a 2-part, multicenter, Phase 2 study of safety, 杜氏肌营养不良症儿童的药代动力学和生物标志物研究, double-blind, placebo-controlled part A, followed by an open-label part B.

该研究尚未在ClinicalTrials上注册.Gov，这是目前显示详细资格标准的先决条件.

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